先天性再生障碍性贫血约有5%~10%的患者最后发展为急性白血病,多为粒单型。伴有明显皮肤改变的多不合并肾脏畸形,但最终可转变为鳞状上皮癌或其他恶性肿瘤。
获得性再生障碍性贫血预后因病因而异。如对氯霉素有特异反应的或由传染性肝炎所致的再生障碍性贫血,预后极差,而由氯霉素过量引起的则多能恢复。
高危的指征是发病急,出血严重,血小板<20000/mm3,粒细胞<500/mm3,网织红细胞极低或消失;骨髓增生明显低下以淋巴细胞和非造血细胞为主;此类病儿约有50%以上于发病数月内死于葡萄球菌败血症或卡氏肺囊虫等感染或出血。病情进展缓慢,粒细胞与血小板减少不严重,骨髓受累较轻,对雄激素治疗有反应的,预后较好。骨髓移植后长期存活率可达30%~60%。
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