FDA批准Myalept用于治疗全身脂肪代谢障碍

　　美国FDA日前在其官方网站发布公告，批准Myalept(美曲普汀注射液)作为瘦素(leptin)缺乏的替代疗法，用于治疗先天性或后天获得性全身脂肪代谢障碍的并发症。

　　患有先天性或后天获得性全身脂肪代谢障碍的病人在年轻时病情可能已经演进至重度胰岛素抵抗，导致糖尿病，高甘油三脂血症或胰腺炎。

　　“Myalept是首个被批准用于治疗先天性或后天获得性全身脂肪代谢障碍并发症的药物，同时该药为患有此种罕见疾病的患者提供了新的治疗选择。”FDA药品评价和研究中心副主任Mary Parks说。

　　Myalept的临床试验以单组开放性试验的方式进行，在48位患有先天性或后天获得性全身脂肪代谢障碍并伴有糖尿病，高甘油三酯血症或空腹胰岛素升高的患者身上进行实验。试验结果表明，Myalept有效降低HbA1c(糖化血红蛋白，一种血糖控制指标)，空腹血糖和甘油三酯。

　　然而临床试验中也发现了Myalept的潜在风险，分别是T细胞淋巴瘤和免疫源性。同时FDA还警告中和抗体的存在风险，中和抗体可让药物失效或导致严重感染。医生在使用该药时应衡量患者使用该药的利弊。

　　Myalept禁止用于肥胖症患者。此外，Myalept也没有被批准用于HIV相关的全身脂肪代谢障碍或其他代谢性疾病，包括尚未确诊为全身脂肪代谢障碍并发症的糖尿病，高甘油三脂血症等。

　　FDA批准Myalept也基于其风险评估和减灾对策研究(REMS)。根据REMS要求，Myalept的处方权必须经过该项目的认证培训后才能获得。药房也必须经过该项目认证，并收到REMS的处方授权书后才能调配Myalept。此外，Myalept还有专属的药物治疗指南供使用者参考。

　　值得一提的是，FDA要求Myalept还需进行7项上市后研究，包括一项患者长期使用该药的前瞻性观察研究，一项免疫原性评估研究和一项Myalept严重潜在风险的跟踪研究。厂商还承诺了八项上市后额外的研究。

　　临床实验中，Myalept的常见副作用主要有低血糖、头痛、体重下降、腹痛等。

　　关于全身脂肪代谢障碍

　　全身脂肪代谢障碍是一种脂肪组织缺乏的疾病，分先天性和后天获得性。先天性全身脂肪代谢障碍患者自出生就缺乏脂肪组织，而后天获得性患者的脂肪组织则随着时间推移而逐渐减少。该病主要表现为全身皮下脂肪和内脏脂肪萎缩，伴内脏疾病或某些先天畸形，皮肤出现多毛，黑棘皮病样损害，全身可伴肝大、骨发育加快、高脂血症、糖尿病等。

　　全身脂肪代谢障碍患者体内的瘦素水平很低，因为瘦素由脂肪组织分泌。瘦素调节着食物的摄入量和其他激素的分泌，如胰岛素。因此全身脂肪代谢障碍患者常出现糖尿病等并发症。