FDA批准Vimizim用于治疗Morquio A综合征

　　FDA上周在其官网发布关于批准Vimizim(elosulfase alfa)用于治疗粘多糖贮积症IVA型（Morquio A综合征）的公告。Vimizim是美国FDA第一个批准用于治疗Morquio A综合征的药物。该药由位于加州诺瓦托的BioMarin生物制药公司进行销售。

　　Morquio A综合征是一种由于半乳糖-6-硫酸酯酶（GALNS）缺乏而引起的罕见常染色体隐性遗传溶酶体贮积症。GALNS的缺失导致了人体骨骼的成长发育出现问题，而Vimizim可作为GLANS酶的替代物，可以改善骨发育，生长和移动的代谢途径。目前美国大约有800例Morquio A综合征患者。

　　临床试验显示，Vimizim在176名年龄介乎5至57岁Morquio A综合征患者中显示出积极的疗效。在6分钟步行距离试验中，服用Vimizim的患者的表现明显优于安慰剂对照组，平均步行距离比安慰剂对照组多22.5米。

　　在临床试验期间，使用Vimizim进行治疗的患者出现了常见的药物副作用，包括发烧，呕吐，头痛，恶心，腹痛，发冷和疲劳等。

　　值得注意的是Vimizim对5岁以下患儿的疗效尚未明确。部分接受Vimizim注射的患者出现了严重过敏反应，FDA为此对其标示了黑框警告。

　　关于Vimizim

　　Vimizim是第一个通过FDA罕见儿科疾病优先审查的药物，FDA此举旨在鼓励儿科罕见疾病治疗领域的发展。FDA药品审批研究中心Andrew E. Mulberg副主任医师表示，Vimizim获优先审查资格突显FDA为罕见病患者提供治疗机会的承诺。在这个药物没获审批之前，Morquio A综合征患者还没有明确的药物治疗方案。